QbD——个性化医疗的实质（研发中心生物部 张彪）

陈圣瑜

    从大约10年前测序公司向学界推销“个性化治疗”概念，到今年中美两国最高领导人先后提出的“精准医疗”国家规划，“个性化治疗”已从学界深入到政界并扩展到制药工业。也许在五十年后，当基因测序技术、蛋白组学、代谢组学成熟到能完全实现这一概念时，个体化治疗会真正走近每一个人。
# f1 J# A$ I7 r% ^& q    个性化医疗，简言之，即针对不同个体实施差异化的治疗方案。差异化，意味着方案是多种的，有选择性的，非标准的。与其对应是，现在临床上一般采取的规范化一线、二线，甚至是三四线治疗。但是，差异基于标准。标准源于现代科学临床试验的基本原则——大样本、随机、对照。也就是，只有经过人群组别对照论证的有效性才是被认可的。组别对照统一化了遗传背景、表观影响、致病缘由、病情程度等因素。而差异化，就是要实现去统一化。当然，这首先需要那些挖大数据的人和解大数据的人。
3 a5 u$ h8 x. d4 f/ c! Q    药物研发，做的是解决疾病这个问题的工具。在肿瘤药领域，化疗药、靶向药（目前销售额排名前10均是靶向药）、免疫类药构成现在肿瘤药市场的大致格局。从属性上讲，化疗药属于安全性不高、靶向性也不高的不定属性工具；靶向药是安全性较高的单一属性工具（只开它靶向的那把锁）；免疫类药借助免疫系统的帮助在一定程度上能做到安全性较高的多属性工具。虽然靶向药作用单一，面对复杂病症时的治疗效果也有局限，但目前已有不少靶向药在部分病例实现完全治愈的治疗效果。此外，免疫类药必须借助于个体完善的免疫功能来实现治疗目的。因此，不少科学大牛预测，今后的药物市场属于靶向药联合免疫类药。
( u% H/ X* B/ e1 A    QbD——Quality by Design，质量源于设计，贯穿于整个研发的起始。发展靶向化药与生物类靶向药、生物类免疫药，与公司研发的5年规划完全一致。

李放

很是期待研发能有这样前沿的思路和产品推出！相信个性化医疗药品也同时工业4.0实现的必备条件之一。